Articolo pubblicato sul Corriere della Sera in data 16 Dicembre 2019
“Terapia genetica per una forma rara di Retinite Pigmentosa ereditaria, primi due bambini curati i Italia”
L’utilizzo del farmaco Luxturna non è una novità in quanto negli Stati Uniti è stato già utilizzato solo e unicamente per pazienti con mutazione del gene RPE65 e non in altre forme di Retinite Pigmentosa.
Tale gene infatti colpisce nel mondo poche migliaia di persone è in Italia sono codificati circa una cinquantina di pazienti, i risultati di tale terapia non è così immediata ma bisogna attendere mesi o anni per validare la metodologia con costi improponibili, a meno che il farmaco non venga concesso a titolo gratuito dall’Azienda produttrice Novartis, che una volta tanto potrebbe prodigarsi per la ricerca con la sperimentazione su tutti i pazienti codificati (RPE65) effettuando inoltre uno studio Multicentrico Europeo ampliando così la vera ricerca.
Inoltre, sarebbe opportuno non promuovere l’evento sui mass media prima ancora di avere risultati concreti nel tempo e di ampio respiro non creando così tante illusioni. La ricerca comunque deve andare avanti senza scoop pubblicitari e nelle sedi opportune.
P.S. Non nascondo che in 24 ore ho ricevuto oltre 200 telefonate e altrettante domande per email da parte di pazienti in ambito Associativo, per rispetto alle persone con difficoltà visive e alla ricerca ho obiettato all’articolo.
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Il Presidente
Prof. Sergio Zaccaria Scalinci
